Všetko to začalo v roku 1953. Práve v tomto roku sa uskutočnil prelomový objav, ktorý zmenil chápanie podstaty živých organizmov. Watson a Crick, dvojica vedcov zistila, že DNA má štruktúru dvojzávitnice, a tak svojím poznatkom otvorila dvere do sveta genetického inžinierstva, ktoré v súčasnosti patrí medzi najprogresívnejšie, ale zároveň aj najkontroverznejšie odvetvia vedy. Tá napreduje naozaj míľovými krokmi. Včera vedeckým svetom obletela správa, ktorá informuje o prvej úprave genetického kódu priamo v tele človeka. Tak ďaleko sa ešte veda nedostala. Otázkou je, naozaj je to tá najsprávnejšia cesta?

Vedci si tentoraz vzali pod mušku 44-ročného Briana Madeuxa, ktorý dostal do vienka vzácnu formu genetickej mutácie, tzv. Hunterov syndróm. Ide o mukopolysacharidózu II. typu, zriedkavé lyzozómové ochorenie, ktoré je viazané na chromozóm X. Pacient má všetky príznaky neurologického postihnutia, zhoršený psychomotorický vývin, pričom nie je žiadna šanca na zlepšenie jeho zdravotného stavu. Teda až doteraz. Kalifornský tím vedcov sa v pondelok podujal na experimentálnu liečbu Briana, ktorému injekčne aplikovali miliardy kópií korektívneho génu. Pomocou genetickej metódy CRISPR sú korektívne gény presne zacielené na potrebné miesto, ktoré jednoducho opravia. Možno to znie ako sci-fi, ale je to naozaj tak.

Odporcovia CRISPR metódy však varujú pred jej zneužitím pri genetickej manipulácii s embryami. Môže sa tak stať, že by mohli úplne pozmeniť genetickú informáciu ešte zárodku človeka. Každopádne Brian má šancu na lepší život. Vedci prvé výsledky už počas prvého mesiaca, pričom celkový obraz o (ne)úspešnosti liečby by mali dostať po troch mesiacoch. Samotný Madeux však tvrdí, že nemá čo stratiť. Bežné metódy liečby na geneticky podmienené ochorenia jednoducho nezaberajú. Preto i on je schopný vyskúšať čokoľvek, čo by mu zlepšilo kvalitu života.

Génová terapia môže byť novou nádejou pre tisícky pacientov

Ak by sa metóda úpravy genetického kódu v tele človeka ukázala ako úspešná, tisíckam pacientom z celého sveta by svitalo na lepšie časy. Doposiaľ všetky metódy liečby genetických ochorení boli len dočasné, pričom sa sústredili predovšetkým na liečbu príznakov. Táto metóda by však dokázala vyriešiť problém už pri koreni, pretože pri nej sa chybné gény jednoducho objavia.

Každá palica má však dva konce. Mnohí sa obávajú toho, že táto metóda môže fungovať aj opačne. Ak sa dá niekomu vplyvom úpravy genetickej informácie pomôcť, môže to fungovať aj naopak. Veď injekčne aplikovať chybné gény by taktiež nemuselo byť problémom. Pri genetických manipuláciách treba mať na zreteli, že všetky zmeny sú trvalé a nič sa nedá vrátiť späť.

Pozri aj: Od 10 centov až po 95 eur. Aj za takéto sumy ste si mohli v Anglicku kúpiť v aukcii niekoho manželku

iflscience.com